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Dieci bambini, provenienti da diverse regioni del Centro e del Nord Italia, hanno potuto riacquistare la vista grazie alla prima terapia genica (voretigene neparvovec) messa a punto da Novartis, per distrofie retiniche ereditarie, ed effettuata all'Azienda ospedaliera dell'Ateneo Vanvitelli di Napoli. Il trattamento, approvato e rimborsato in Italia, affronta una rara forma di patologia legata a mutazioni in entrambe le copie del gene RPE65 e ha visto il suo esordio circa 15 anni fa.

COLLABORAZIONE CON TELETHON E PHILADELPHIA
Già nel 2006, infatti, la la terapia genica oculare di Novartis era stata oggetto di una sperimentazione di fase I realizzata con la collaborazione tra l'Università Vanvitelli, la Fondazione Telethon e il Children Hospital di Philadelphia. Ora, questo successo, in cui si mostra l'efficacia ed il valore della collaborazione tra pubblico e privato, conferma l'eccellenza della sanità italiana, ed in particolare di Napoli, nella ricerca scientifica e nella pratica clinica rendendo il capoluogo campano un punto di riferimento a livello nazionale per il trattamento di malattie rare della retina.

UN TRATTAMENTO VINCENTE
"I dieci pazienti trattati oggi possono scrivere, leggere e muoversi in autonomia" ha commentato Francesca Simonelli, ordinario di Oftalmologia e Direttrice della Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli. "I risultati che abbiamo ottenuto (allargamento del campo visivo, aumento della capacità visiva da vicino, da lontano e in condizione di scarsa luminosità) hanno un profondo valore scientifico e clinico oltre a testimoniare che, in una patologia degenerativa, la via del trattamento precoce è quella vincente" ha aggiunto la ricercatrice campana.