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Una bambina di sei mesi affetta da atrofia muscolare spinale di tipo 1, una malattia molto rara e che causa la morte entro i due anni di vita, è stata guarita all'ospedale pediatrico Santobono di Napoli con il farmaco più costoso del mondo: una terapia genica di ultima generazione, autorizzata in Europa a maggio di quest'anno e in Italia solo il 17 novembre. L'avvenimento rappresenta una pietra miliare nella storia della medicina italiana: è infatti il primo trattamento di questo tipo nel nostro Paese con il medicinale, che costa 1,9 milioni di euro e corregge il problema genetico, determinando la completa regressione della malattia. La piccola, dopo la cura, è stata monitorata per una settimana per valutare eventuali effetti collaterali, e quindi è potuta tornare a casa con i genitori.