Si chiama RNA. È sulla cresta dell’onda perché alcuni dei più efficaci vaccini anti-Covid sono proprio a base di RNA. Ma i vaccini di nuova generazione, seppur una novità assoluta nel campo della medicina, sono solo una parte del potenziale di applicazione di queste piccole molecole in campo terapeutico.
Dalla cura dei tumori all’Alzheimer, dalle malattie cardiovascolari alle infezioni, fino alle malattie ereditarie rare e le malattie neurodegenerative, l’RNA sta diventando il nuovo DNA e le terapie che ne derivano rappresentato uno strumento farmacologico fondamentale in diversi settori della medicina.
Molte malattie sono legate a difetti genetici, innati o acquisiti: l’idea è usare frammenti di RNA come intermediari per aggiustare quello che viene costruito male, troppo o troppo poco.
È un campo di ricerca ancora giovane, che muove i primi passi alla fine degli anni ’90, grazie al biochimico americano Craig Mello. È merito suo la scoperta degli “Rna interferenti” per silenziare i geni, che gli è valsa nel 2006 il Premio Nobel per la Medicina.
“Quando abbiamo scoperto gli Rna interferenti, non ci siamo resi conto davvero di quanto fosse potente questa tecnologia” dice lo scienziato in un’intervista concessa in esclusiva a PresaDiretta nella puntata “L’onda lunga dell’epidemia” di Daniela Cipolloni e Eleonora Tundo in onda lunedì 22 febbraio alle 21.20 su Rai3.
“Siamo di fronte a una medicina nuova, che ripara le informazioni difettose. L’aspetto cruciale è capire qual è il bersaglio da colpire, esser sicuri che un determinato gene è proprio la causa di quel disturbo. A quel punto si può preparare il farmaco. Sai che andrà a colpire e silenziare quel gene. Se hai trovato il bersaglio giusto, il paziente migliorerà”.
Si tratta a tutti gli effetti di una nuova classe di farmaci, sintetizzati sulla base dell’informazione genetica che devono recapitare nell’organismo.
“La bellezza di questi farmaci a RNA è che sono programmabili – continua Mello - e possono essere cambiati molto rapidamente, semplicemente cambiando le informazioni della sequenza di RNA. Ci sono quattro lettere, che sono l’alfabeto del codice genetico. Modificando l’ordine delle lettere nel farmaco, si cambia la sua specificità e si può scegliere quale gene colpire. Lo stesso vale per i vaccini a RNA. Se il virus muta, possiamo adattare in poco tempo il vaccino con la nuova sequenza genetica delle varianti”.
La prima cura al mondo a base di piccoli RNA interferenti è stata approvata nel 2018 per una malattia rara e mortale, chiamata amiloidosi e causata dall’accumulo di una proteina alterata. Ma svariate altre terapie sono in fase di studio.
“Ci sono molti farmaci in sperimentazione clinica che utilizzano questi piccoli RNA interferenti. Uno dei più famosi è un farmaco per curare il colesterolo alto. In futuro potrebbe sostituire le statine, la terapia più usata per tenere sotto controllo il colesterolo alto. Una sola iniezione all’anno potrebbe sostituire la pillola da prendere ogni giorno. I primi test su migliaia di pazienti sono molto incoraggianti”
Sono traguardi fino a pochi anni fa impensabili. Ma le sfide aperte sono ancora tante, in particolare per malattie complesse e multifattoriali come i tumori.
“È in atto una vera e propria rivoluzione nella medicina. Sappiamo che ogni cellula del nostro corpo usa informazioni genetiche per fare una miriade di operazioni complesse. E abbiamo appena iniziato a capire in che modo le malattie sono causate dagli errori in questo flusso di informazioni”.
